尊龙凯时在生物医疗领域的最新动态聚焦于多个重要进展与创新技术。

罕见病组织获得569万美元资助

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助，旨在推动针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）反义寡核苷酸疗法的研发。SCA3是一种目前尚无治疗方案的神经退行性疾病。

微光基因完成Pre-A轮融资

微光基因（苏州）有限公司成功完成Pre-A轮融资，总金额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团与广州优玖投资共同参与，浩悦资本担任财务顾问。此轮资金将加速微光基因针对常见病表观遗传编辑的研究，以满足临床需求。

新一代线粒体碱基编辑器的推出

北大昌平实验室及魏文胜课题组在《Nature》杂志上发表论文，介绍了通过优化的线粒体碱基编辑器（mitoBEs）成功构建线粒体疾病的小鼠模型。此技术可高效精准地重现疾病相关表型，有望为线粒体疾病的研究带来新的方向。

Viralgen与Axovia合作开发基因疗法

Viralgen和Axovia Therapeutics宣布达成合作，推进一种基于AAV9的基因疗法，用于治疗由BBS1基因突变引起的视网膜营养不良，以帮助预防该病患者的视力丧失。

信念医药基因疗法IND获受理

信念医药集团宣布其针对杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的受理，此举为推动该治疗方案走向临床奠定了基础。

2025年值得关注的七项突破性技术

《自然》杂志近期发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中生命科学领域占据四席，涵盖了CAR-T细胞基因疗法、AI生物学模型、微生物塑料降解等技术前沿，突显了生物医药的创新潜力。

新型单细胞谱系追踪技术的开发

中国科学院广州生物医药与健康研究院的彭广敦研究团队在《细胞·报告》上发表了新型单细胞谱系追踪技术“DuTracer”的研究成果，该技术显著提升了细胞谱系追踪的精度，为研究胚胎发育与疾病机制提供了重要工具。

炎症基因表达调控的新发现

来自维也纳大学的研究团队在Molecular Cell杂志上发表文章，揭示了TTP与pre-mRNA的相互作用在调控炎症基因表达中的重要性。这一发现可能为炎症相关疾病的治疗提供新的靶点。

听力障碍基因治疗的新思路

最近，《Science》杂志在线发表了中国科学家的研究，解析了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞生存中的双重作用，为基因操纵修复听觉损伤提供了新的思路与目标。

政策支持生物医药创新

天津市近日发布支持生物医药创新发展的措施，旨在加强细胞和基因治疗、“AI+医药”、再生医学等核心技术的研究和开发，这将为整个生物医药行业注入新的活力。

通过尊龙凯时的不断努力与创新，生物医疗领域展现了前所未有的发展潜力。未来，我们期待更多的突破性进展和技术应用，助力人类健康事业的发展。