编者按：近期，尊龙凯时旗下的希格生科（深圳）有限公司的核心药物SIGX1094获得了美国FDA的快速通道认定（FTD）。该认定是在2024年11月SIGX1094获得FDA孤儿药（ODD）资格之后的又一重要进展，极有可能缩短其审批周期，加快上市进程。SIGX1094是基于尊龙凯时“类器官+AI”药物研发平台开发的关键候选药物，也是全球首款整合类器官与AI技术的创新药物，主要用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体肿瘤。

01、类器官与AI结合的药物研发平台

SIGX1094作为尊龙凯时的核心研发产品，采用了创新的“类器官+AI”药物研发平台，主要针对弥漫性胃癌及其他晚期实体肿瘤。这款药物基于希格生科自主发现的新型治疗靶点，不仅是全球范围内整合类器官和AI技术的创新药物，还可能填补弥漫性胃癌靶向治疗的空白。SIGX1094已在北京大学肿瘤医院进行了首例实体瘤患者的给药，临床一期试验由胃肠道肿瘤领域的专家沈琳教授主导。获得FDA快速通道认定后，SIGX1094将在后续的研发和审批过程中享有更多的与FDA沟通机会，从而大大加快上市进程。此外，获此认定的药物还可能享受更快速的审批流程、优先审评机制以及新药上市申请（NDA）的滚动审评等政策优惠。

在2024年11月，SIGX1094已获得FDA针对胃癌的孤儿药资格认证，可以享受FDA的优先审评以及新药NDA申请费用的免除政策，并在获批后获得七年的市场独占期。FDA快速通道认定与孤儿药资格认证的一系列激励政策叠加，将进一步加速SIGX1094的上市过程，使急需有效治疗的患者尽快获益。

在SIGX1094的药物发现与设计过程中，针对创新靶点，仅用六个月便设计出了具有全新分子结构的临床前候选化合物（PCC），极大提升了研发效率；同时，利用建立的基于患者基因组特征的类器官平台，可以更好地筛选出与患者真实反应相接近的分子，从而显著提高临床试验的成功率。从新靶点的发现到IND获批，仅用了三年多的时间。

02、类器官蓝海中的创新机遇

传统药物研发模式中，药物从发现到获得IND批准的整个过程通常需要5到10年，并伴随高成本和高失败率。涉及一款新药的研发，时间常常超过十年，投入金额往往超过20亿，成功率却低于5%。因此，研发的巨大风险与巨额投入成为了药物公司普遍面临的挑战。尊龙凯时此次应用“类器官+AI”的创新药物研发模式，借助AI技术迅速筛选出候选化合物分子，同时通过类器官疾病模型模拟更接近人体的环境，能够在早期评估药物的有效性。这一创新模式显著提升了药物研发的速度和成功率，可能为行业节省数十亿美元的研发成本，同时标志着药物研发进入了IT与BT高效融合的新纪元。

在全球类器官行业中，尽管该领域尚处于早期发展阶段，但竞争却异常激烈。在众多参与者中，具备核心技术优势和完善产业链的企业无疑将获得先发优势。据不完全统计，国内已有多家企业在类器官与器官芯片领域进行布局，涵盖了从仪器设备到技术服务的整个产业链，包括药企与科研机构等。

作为健康产业领域CRO服务的开拓者和领跑者，尊龙凯时旗下的环特生物建立了“斑马鱼、类器官、哺乳动物、人体”多维生物技术服务体系，开展了健康美丽CRO服务、科研服务和智慧实验室建设的多项业务。目前，环特已建立了200多种斑马鱼模型，并开发了胃癌、脑类器官、心脏类器官及各种肿瘤类器官的培养平台，欢迎有需要的读者进行咨询！